Det er rundt 1500 personer som har den alvorlige leversykdommen prim?r skleroserende kolangitt (PSC) i Norge. Sykdommen gir betennelse og innsnevringer i galleveiene, og kan f?re til leverskade og leversvikt.??
I dag finnes det ingen effektiv behandling av PSC med medisiner.
– Dette betyr at PSC kan utvikle seg fritt, og et flertall av pasientene vil over tid utvikle alvorlig leverskade. Komplikasjoner som f?lge av dette er blant annet hudkl?e, bakterielle betennelser i galleveiene, og i verste fall leversvikt, sier Kristin Kaasen J?rgensen.
– Disse komplikasjonene gj?r at mange pasienter med tiden trenger transplantasjon av leveren. Derfor har PSC i mange ?r v?rt den viktigste ?rsaken til levertransplantasjon i Norge, forteller hun.
J?rgensen er professor ved Universitetet i Oslo, overlege i gastroenterologi ved Akershus universitetssykehus, og gruppeleder ved Norsk senter for PSC (NoPSC), hvor hun sammen med kolleger forsker p? ulike sykdomsmekanismer ved PSC.
Ny medisin bremser utviklingen av PSC
Det forskes intenst p? sykdommen flere steder i verden. M?let er ? finne en behandling som stopper at sykdommen utvikler seg videre, eller noe som kan kurere sykdommen helt.
For f?rste gang har forskere n? p?vist effekt av en medisin mot PSC, i en stor, multinasjonal studie. Forskere fra Norsk Senter for PSC b?de i Oslo og Bergen har bidratt.
– Studien viser at pasientene som har f?tt medisin har hatt mindre sykdomsutvikling enn pasientene som fikk placebo, forteller J?rgensen.
– Hos noen pasienter ser vi ogs? tegn p? at sykdommen har g?tt noe tilbake, p?peker hun.
Bedre fremtid for personer med PSC
Dette gir h?p til pasienter med PSC.
– N? ser vi muligheter for ? endelig kunne tilby pasientene en behandling som kan bremse opp sykdomsutviklingen i leveren, forteller professoren.
Det kan bety at f?rre PSC-pasienter vil utvikle alvorlig leverskade. Og at flere pasienter vil kunne leve med diagnosen p? en bedre m?te enn i dag.
– Det er jo ogs? et h?p om at behovet for levertransplantasjon vil bli mindre p? sikt, sier hun.
Medisinen demper betennelsen
Medisinen som er brukt i studien er en syntetisk fremstilt gallesyre, kalt Norurso. Denne p?virker pasientenes gallesyrer i en positiv retning.
– Norurso p?virker de immunologiske prosessene i leveren. Den beskytter galleveiene ved ? dempe betennelse og redusere celled?d, forklarer J?rgensen.
– Dette bidrar til ? bremse sykdomsutviklingen ved PSC, sier hun.
Trygg medisin for pasientene
Denne studien er den f?rste i sitt slag som viser effekt av en medisin mot leversykdommen PSC.
– Dette er et stort skritt fremover innen forskningen p? PSC, sier J?rgensen.
Studien viste ogs? at medisinen er trygg ? bruke for pasientene, da det ikke ble avdekket noen alvorlige bivirkninger.
Stor europeisk studie
Studien NUC-5 er en industridrevet, stor europeisk studie som har p?g?tt i flere ?r. Det er den f?rste studien i s?kalt ?fase III? ved sykdommen PSC, som har vist en behandlingseffekt.
Fase III studier brukes av legemiddelmyndighetene som grunnlag for ? godkjenne behandlinger.
I studien deltok 300 pasienter med PSC som ble trukket ut til ? enten ? f? aktiv medisin (Norurso) eller placebo. Hverken pasientene eller forskerne fikk vite hvem som fikk medisinen, og hvem som fikk placebo.
Pasientene har v?rt fulgt opp med jevnlige studievisitter. ?Det er tatt blodpr?ver, r?ntgenunders?kelser av pasientene, i tillegg til vevspr?ver og andre m?linger av leveren underveis.
Trenger mer forskning p? behandling av PSC
Studien viser veldig gode resultater for personer med PSC. Imidlertid klarer ikke medisinen ? stoppe sykdommen fullstendig.
– Selv om medisinen ser ut til ? bremse sykdommen noe, er det fortsatt sykdomsaktivitet hos flere av pasientene i behandlingsgruppen i studien, forteller professor Tom Hemming Karlsen, som leder NoPSC.
– Det viser at det fortsatt er behov for mer forskning p? behandlinger mot PSC fremover, p?peker han.
M?l ? forhindre levertransplantasjoner hos pasienter med PSC
M?let er at PSC-pasienter ikke lenger skal trenge transplantasjon.
– Vi kan ikke gi oss med forskningen f?r vi er sikre p? at vi klarer ? forhindre levertransplantasjon hos personer med PSC, sier Karlsen. ?
Denne studien skal analyseres ferdig om ett ?r. Da har alle pasientene f?tt behandling i totalt fire ?r.
– Da vet man mer om langtidseffektene av behandlingen. Da vet vi ogs? mer om n?r medisinen kan bli tilgjengelig for norske pasienter, sier Karlsen.
?
Referanser
- Trauner, M. et al., Journal of Hepatology 2025, vol. 82 (1), S9, 2025
- Dr. Falk Pharma (2025. 7. mai). Positive results from pivotal phase 3 trial on norucholic acid in PSC. Positive results from pivotal phase 3 trial on norucholic acid in PSC:?Dr. Falk Pharma international
Kontakt
Les mer
?